公开(公告)号：CN116515773B

公开(公告)日：2023-12-29

申请号：CN202310449509.3

申请日：2023-04-24

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 孙宇 ,  王晓晖 ,  孔晨阳 ,  尹舸

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  C12N15/65 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P27/16 ,  C12R1/92

Abstract: 本发明公开了一种重组腺相关病毒及在制备妊娠期内耳靶向基因治疗药物中的应用；所述重组腺相关病毒载体结合Otogelin和/或Prestin基因启动子可提高腺相关病毒基因靶向性，另一个方面为后期遗传性耳聋部分突变基因治疗提供更加有效的治疗窗口期。此外，也为临床上胎儿期的基因治疗提供了可能。

公开(公告)号：CN116515773A

公开(公告)日：2023-08-01

申请号：CN202310449509.3

申请日：2023-04-24

Applicant: 华中科技大学同济医学院附属协和医院

Inventor： 孙宇 ,  王晓晖 ,  孔晨阳 ,  尹舸

IPC: C12N7/01 ,  C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  C12N15/65 ,  A61K48/00 ,  A61K38/17 ,  A61P27/16 ,  C12R1/92

Abstract: 本发明公开了一种重组腺相关病毒及在制备妊娠期内耳靶向基因治疗药物中的应用；所述重组腺相关病毒载体结合Otogelin和/或Prestin基因启动子可提高腺相关病毒基因靶向性，另一个方面为后期遗传性耳聋部分突变基因治疗提供更加有效的治疗窗口期。此外，也为临床上胎儿期的基因治疗提供了可能。