公开(公告)号：CN119326888A

公开(公告)日：2025-01-21

申请号：CN202411485915.6

申请日：2024-10-23

Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所

Inventor： 刘德培 ,  王南宇 ,  熊敏 ,  杨科 ,  张祝琴

IPC: A61K45/00 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61P7/00 ,  A61P7/06 ,  C12N15/867 ,  C12N15/12

Abstract: 本发明公开了同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β‑血红蛋白病中的应用，本发明首次发现破坏HBB与LCR间的相互作用的同时解除HBG上的表观沉默可以完全逆转γ‑向β‑珠蛋白表达转换，该发现在β‑血红蛋白病基因治疗领域具有重要的临床应用前景。

公开(公告)号：CN117427169A

公开(公告)日：2024-01-23

申请号：CN202311384212.X

申请日：2023-10-24

Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所

Inventor： 刘德培 ,  王南宇 ,  熊敏 ,  杨科 ,  张祝琴

IPC: A61K45/00 ,  A61P7/06

Abstract: 本发明公开了同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β‑血红蛋白病中的应用，本发明首次发现破坏HBB与LCR间的相互作用的同时解除HBG上的表观沉默可以完全逆转γ‑向β‑珠蛋白表达转换，该发现在β‑血红蛋白病基因治疗领域具有重要的临床应用前景。