-
公开(公告)号:CN102451472A
公开(公告)日:2012-05-16
申请号:CN201010518503.X
申请日:2010-10-26
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明涉及微小异源二聚体伙伴在血脂调控中的用途。发明人通过报告基因和腺病毒过表达的方式,发现微小异源二聚体伙伴(SHP)可以下调脂酰辅酶A胆固醇酰基转移酶2(ACAT2)的表达,因此发现微小异源二聚体伙伴多核苷酸分子或蛋白在可以用于制备治疗高血脂疾病的药物。通过SHP腺病毒过表达降低ACAT2提供了一条新的调控血脂的途径。
-
公开(公告)号:CN118592398A
公开(公告)日:2024-09-06
申请号:CN202410877997.2
申请日:2024-07-02
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种Menkes病动物模型的构建方法及应用,本发明首次提出将Wilson病小鼠模型纯合雌鼠与野生型雄鼠的子代作为Menkes病模型这一概念,并系统评估了A7B‑R780L‑HOp作为MD疾病模型的可信性,该模型具有遗传背景清晰单一、操作窗口明确、繁殖快等优势,有望揭示新的MD发病机制,助力MD的临床治疗。
-
-
公开(公告)号:CN119746105A
公开(公告)日:2025-04-04
申请号:CN202411976224.6
申请日:2024-12-31
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了一种CD40抗体和LPS共刺激的基因修饰B细胞在治疗癌症中的应用,属于生物技术领域,本发明首先发现了LPS和抗CD40抗体共刺激的B细胞可以作为基因治疗的细胞载体,在体内持续表达dFv‑LDP蛋白来治疗癌症。本发明发现了B淋巴细胞可以长时间持续表达dFv‑LDP蛋白,解决了scFv蛋白血药浓度减少过快的问题以达到比直接注射dFv‑LDP蛋白更好的治疗效果,同时可以减少患者多次注射scFv蛋白带来的经济负担。
-
公开(公告)号:CN119326888A
公开(公告)日:2025-01-21
申请号:CN202411485915.6
申请日:2024-10-23
Applicant: 中国医学科学院基础医学研究所
Abstract: 本发明公开了同时破坏HBB竞争和HBG表观沉默在治疗β‑血红蛋白病中的应用,本发明首次发现破坏HBB与LCR间的相互作用的同时解除HBG上的表观沉默可以完全逆转γ‑向β‑珠蛋白表达转换,该发现在β‑血红蛋白病基因治疗领域具有重要的临床应用前景。
-
-
-
-