rAAV9突变体及其制备方法和应用
    2.
    发明公开

    公开(公告)号:CN118389454A

    公开(公告)日:2024-07-26

    申请号:CN202410230674.4

    申请日:2024-02-29

    Applicant: 三峡大学

    Abstract: 本发明公开了涉及基因工程领域中的rAAV9病毒载体衣壳蛋白的突变,突变位点涉及rAAV9衣壳蛋白的SUMO化修饰位点和/或泛素化修饰位点,分别为K84、K105、K316、K528、K557,将上述突变位点的赖氨酸突变为精氨酸,以突变后的pAAV9质粒作为载体,体内研究证实rAAV9衣壳蛋白K105及K557突变为R后,其基因的表达水平显著提高。本发明的目的在于提供比rAAV9更加高效表达目的基因的rAAV病毒载体,为神经肌肉疾病、慢性疾病以及肿瘤的基因治疗提供更好的载体选择,同时由于该载体的高转导效率,也将大大降低基因药物的生产成本,最终使患者受惠。

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