公开(公告)号：CN101563458A

公开(公告)日：2009-10-21

申请号：CN200780046435.8

申请日：2007-12-13

Applicant: 诺瓦提斯公司

Inventor： I·伯文克 ,  J·哈尔 ,  J·魏勒 ,  C·施内尔 ,  M·米勒 ,  M·申克-布劳恩 ,  F·塞卢卡

IPC: C12N15/11

CPC classification number: C12N15/113 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/141

Abstract: 本发明涉及牵涉肌肉和心血管疾患的新型小RNA，mir－208－2。本发明也涉及寡核苷酸治疗剂(反义寡核苷酸和/或双链寡核苷酸，例如dsRNA)及其在治疗由mir－208－2失调引起的肌肉和心血管疾患中的用途。

公开(公告)号：CN1845993A

公开(公告)日：2006-10-11

申请号：CN200480024980.3

申请日：2004-08-27

Applicant: 诺瓦提斯公司

Inventor： J·魏勒 ,  J·哈尔 ,  J-C·博洛格纳 ,  F·J-C·纳特 ,  R·黑纳

IPC: C12N15/11 ,  A61K48/00

CPC classification number: C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/311 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/332 ,  C12N2320/51 ,  C12N2330/30 ,  C12N2310/3525

Abstract: 本发明涉及带有至少一个平端的双链RNA化合物，其中所述的双链RNA介导RNA干扰，并且其中所述的平端包含至少一个式(I)的3’末端：其中：X为O或S；R1和R2独立地为OH、NH2，SH、烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基，其中烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基可由另外的杂原子和官能团取代，优选地由选自N、O、或S的杂原子或选自OH、NH2、SH、羧酸或酯的官能团取代；或者R1和R2可为式Y－Z，其中Y为O、N、S且Z为H、烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基，其中烷基、芳基、烷基芳基、芳基烷基可由另外的杂原子取代，优选地由选自N、O、或S的杂原子取代。优选的3’末端修饰是磷酸酯、硫代磷酸酯、无碱基核糖核苷、羟丙基磷酸二酯。