发明授权
- 专利标题： RAAV-based compositions and methods for treating alpha-1 anti-trypsin deficiencies
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申请号： US14952217申请日： 2015-11-25
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公开(公告)号： US09885057B2公开(公告)日： 2018-02-06
- 发明人: Terence Flotte , Christian Mueller , Phillip D. Zamore
- 申请人： University of Massachusetts
- 申请人地址： US MA Boston
- 专利权人： University of Massachusetts
- 当前专利权人： University of Massachusetts
- 当前专利权人地址： US MA Boston
- 代理机构： Wolf, Greenfield & Sacks, P.C.
- 主分类号： C07H21/02
- IPC分类号： C07H21/02 ; C07H21/04 ; A61K48/00 ; A61K35/00 ; C12N15/86 ; C12N7/00 ; C12N15/113 ; A61K35/12
摘要：
The invention relates to isolated nucleic acids and rAAV-based compositions, methods and kits useful for treating genetic diseases (e.g., alpha-1 antitrypsin deficiency).
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