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发明公开
一种编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物、腺相关病毒载体及其药物和应用审中-实审

公开(公告)号：CN112980857A

公开(公告)日：2021-06-18

申请号：CN202110451637.2

申请日：2021-04-26

申请人： 重庆医科大学附属儿童医院

发明人： 罗雁红 , 何健峰 , 刘锐敏 , 田杰 , 朱骅

IPC分类号： C12N15/56 , C12N9/24 , C12N15/864 , A61K38/47 , A61P3/08

摘要： 本发明公开了一种编码分泌性野生型GAA蛋白的核苷酸组合物、腺相关病毒载体及其药物。该核苷酸包括如SEQ ID NO.1和SEQ ID NO.2所示的核苷酸序列。本申请通过以腺相关病毒(AAV)为载体将目的基因导入细胞内，达到细胞持续表达并分泌野生型GAA的目的，本申请设计并制备重组腺相关病毒(rAAV)，通过rAAV一次性感染患者的骨骼肌细胞，在肌细胞内持续表达并分泌野生型GAA，达到持续升高体内野生型GAA的目的，从根本上解决了重组GAA酶替代治疗在血液中半衰期短和需要终身治疗的缺点。