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公开(公告)号：CN115175559A
公开(公告)日：2022-10-11
申请号：CN202180016138.9
申请日：2021-01-27
申请人： 瑞泽恩制药公司
IPC分类号： A01K67/027 , C12N15/90 , C12N15/11 , C12N9/14
摘要： 提供了包含人源化PNPLA3基因座的非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物以及制备和使用此类非人动物基因组、非人动物细胞和非人动物的方法。包含人源化PNPLA3基因座的非人动物细胞或非人动物表达人PNPLA3或嵌合PNPLA3，所述嵌合PNPLA3的片段来自人PNPLA3。提供了用于使用包含人源化PNPLA3基因座的此类非人动物来评估如被设计成靶向人PNPLA3的核酸酶药剂的人PNPLA3靶向试剂的体内功效的方法。
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公开(公告)号：CN118325899A
公开(公告)日：2024-07-12
申请号：CN202410406162.9
申请日：2018-01-19
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 诺拉·S·阿布-胡森 , 奥姆里·戈特斯曼 , 亚历山大·李 , 程希平 , 辛玉蓉 , 埃万盖洛斯·普凡尼斯 , 苏珊娜·哈特福德 , 杰斯珀·格罗马达 , 弗雷德里克·E·杜威 , 阿里斯·巴拉斯 , 艾伦·舒尔迪纳
IPC分类号： C12N15/113 , C12N9/22 , C12N15/10
摘要： 本文提供与HSD17B13变体相关的组合物，该组合物包含与HSD17B13的变体相关的分离的核酸和蛋白质，本文还提供包含所述核酸和蛋白质的细胞。本文进一步提供与HSD17B13变体相关的方法。这些方法包括通过使用核酸酶试剂，外源供体序列，转录活化剂，转录抑制剂和表达重组HSD17B13基因或编码HSD17B13蛋白质的核酸的表达载体的任何组合修饰细胞的方法。本文还提供用于治疗患有慢性肝病或有发展为慢性肝病的风险的受治者的治疗性方法和预防性方法。
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公开(公告)号：CN110446785B
公开(公告)日：2024-04-26
申请号：CN201880019830.5
申请日：2018-01-19
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 诺拉·S·阿布-胡森 , 奥姆里·戈特斯曼 , 亚历山大·李 , 程希平 , 辛玉蓉 , 埃万盖洛斯·普凡尼斯 , 苏珊娜·哈特福德 , 杰斯珀·格罗马达 , 弗雷德里克·E·杜威 , 阿里斯·巴拉斯 , 艾伦·舒尔迪纳
IPC分类号： C12N15/113 , C12Q1/6883
摘要： 本文提供与HSD17B13变体相关的组合物，该组合物包含与HSD17B13的变体相关的分离的核酸和蛋白质，本文还提供包含所述核酸和蛋白质的细胞。本文进一步提供与HSD17B13变体相关的方法。这些方法包括通过使用核酸酶试剂，外源供体序列，转录活化剂，转录抑制剂和表达重组HSD17B13基因或编码HSD17B13蛋白质的核酸的表达载体的任何组合修饰细胞的方法。本文还提供用于治疗患有慢性肝病或有发展为慢性肝病的风险的受治者的治疗性方法和预防性方法。
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公开(公告)号：CN112020556A
公开(公告)日：2020-12-01
申请号：CN201980020643.3
申请日：2019-03-20
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 格雷戈里·辛克尔 , 弗雷德里克·特伦布莱 , 诺拉·S.·阿布-胡森 , 奥姆里·戈特斯曼 , 亚历山大·李 , 程希平 , 辛玉蓉 , 杰斯珀·格罗马达 , 弗雷德里克·E.·杜威 , 阿里斯·巴拉斯 , 艾伦·舒尔迪纳 , 斯图尔特·米尔斯坦
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713
摘要： 本发明为关于靶定HSD17B13基因的双链核糖核酸(dsRNA)组成物，以及抑制HSD17B13表达的方法，以及使用该dsRNA组成物治疗将从HSD17B13表达降低受益的个体的方法，该个体为患有HSD17B13相关疾病、病变或病症者。
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公开(公告)号：CN110446785A
公开(公告)日：2019-11-12
申请号：CN201880019830.5
申请日：2018-01-19
申请人： 瑞泽恩制药公司
发明人： 诺拉·S·阿布-胡森 , 奥姆里·戈特斯曼 , 亚历山大·李 , 程希平 , 辛玉蓉 , 埃万盖洛斯·普凡尼斯 , 苏珊娜·哈特福德 , 杰斯珀·格罗马达 , 弗雷德里克·E·杜威 , 阿里斯·巴拉斯 , 艾伦·舒尔迪纳
IPC分类号： C12N15/113 , C12Q1/6883
摘要： 本文提供与HSD17B13变体相关的组合物，该组合物包含与HSD17B13的变体相关的分离的核酸和蛋白质，本文还提供包含所述核酸和蛋白质的细胞。本文进一步提供与HSD17B13变体相关的方法。这些方法包括通过使用核酸酶试剂，外源供体序列，转录活化剂，转录抑制剂和表达重组HSD17B13基因或编码HSD17B13蛋白质的核酸的表达载体的任何组合修饰细胞的方法。本文还提供用于治疗患有慢性肝病或有发展为慢性肝病的风险的受治者的治疗性方法和预防性方法。
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