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公开(公告)号:CN116322789A
公开(公告)日:2023-06-23
申请号:CN202180052747.X
申请日:2021-06-29
Applicant: 爱丁堡大学理事会
Inventor: S·R·科布 , P·罗斯 , R·D·赫克特 , S·罗瑟 , A·莫尔
IPC: A61K48/00
Abstract: 描述了将载体衍生转基因的表达限制在减轻致病的遗传缺陷而不产生过表达毒性的窗口内的系统。这提供了“剂量不敏感性”,由此接受更多载体衍生转基因的细胞或组织通过可以适应性调节的内置单个基因回路受不成比例地抑制。