公开(公告)号：CN111542549A

公开(公告)日：2020-08-14

申请号：CN201880075674.4

申请日：2018-10-03

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C07K16/40 ,  A61K38/47

Abstract: 本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含编码β-葡糖脑苷脂酶(GBA)或其部分、溶酶体膜蛋白2(LIMP2)、鞘脂激活蛋白原或上述蛋白的任何组合的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

公开(公告)号：CN111492061A

公开(公告)日：2020-08-04

申请号：CN201880075846.8

申请日：2018-10-03

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/86 ,  C12N9/16 ,  A61K48/00 ,  C07K14/00

Abstract: 本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病(PD)和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含单独的或与一种或多种PD相关基因相组合的编码β-葡糖脑苷脂酶(GBA)或其部分的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

公开(公告)号：CN114174324A

公开(公告)日：2022-03-11

申请号：CN202080041413.8

申请日：2020-04-10

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  黄黎清 ,  林宣尼 ,  弗兰兹·赫夫蒂 ,  赫维·莱茵

IPC: C07K14/475 ,  A61K48/00 ,  C12N15/861

Abstract: 本公开涉及用于治疗与异常溶酶体功能相关的疾病诸如额颞叶痴呆(FTD)的组合物和方法。本公开还提供了包含编码颗粒蛋白前体或其部分的转基因的表达构建体。本公开提供了通过向有需要的受试者施用此类表达构建体来治疗FTD的方法。

公开(公告)号：CN112553210A

公开(公告)日：2021-03-26

申请号：CN202011191794.6

申请日：2018-10-03

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K38/47 ,  A61P25/28

Abstract: 本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病(PD)和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含单独的或与一种或多种PD相关基因相组合的编码β‑葡糖脑苷脂酶(GBA)或其部分的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

公开(公告)号：CN111465691A

公开(公告)日：2020-07-28

申请号：CN201880075728.7

申请日：2018-10-03

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/00 ,  C12N15/09 ,  C12N15/63 ,  A61K48/00

Abstract: 本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含编码靶向SCNA或其部分、TMEM106B或其部分、或它们的任何组合的一种或多种抑制性核酸的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

公开(公告)号：CN114025806A

公开(公告)日：2022-02-08

申请号：CN202080027713.0

申请日：2020-04-10

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/11 ,  A61K38/00 ,  C12N15/00 ,  C07H21/04

Abstract: 在某些方面，本公开涉及治疗中枢神经系统(CNS)疾病例如帕金森氏病(PD)和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了包含编码一种或多种CNS疾病相关基因产物和/或一种或多种靶向CNS疾病相关基因或基因产物的抑制性核酸的转入基因的表达构建物。在某些实施方式中，本公开提供了通过向需要的对象给药此类表达构建物来治疗CNS疾病的方法。

公开(公告)号：CN112481269A

公开(公告)日：2021-03-12

申请号：CN202011196199.1

申请日：2018-10-03

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C12N7/01 ,  C12N15/866 ,  C12N5/10 ,  A61K38/17 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  A61P25/16

Abstract: 本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病(PD)和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含单独的或与一种或多种PD相关基因相组合的编码β‑葡糖脑苷脂酶(GBA)或其部分的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

公开(公告)号：CN111819281B

公开(公告)日：2024-12-31

申请号：CN201880081355.4

申请日：2018-10-23

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/86

Abstract: 本公开在一些方面涉及用于治疗神经变性疾病(例如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和/或额颞叶痴呆(FTD)、阿兹海默氏病、高雪氏病、帕金森氏病、路易体痴呆或溶酶体贮积病)的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了表达构建体，所述表达构建体包含编码一个或多个抑制性核酸(例如靶向C9orf72、TMEM106B、ATNX2、RPS25等)、野生型C9orf72蛋白或其部分或上述物质的任何组合的转基因。在一些实施方案中，本公开提供了通过将这些表达构建体施用到需要的对象来治疗ALS/FTD的方法。

公开(公告)号：CN112553210B

公开(公告)日：2024-09-24

申请号：CN202011191794.6

申请日：2018-10-03

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K38/47 ,  A61P25/28

Abstract: 本发明涉及用于溶酶体障碍的基因疗法。具体地，本公开在某些方面涉及用于治疗与异常的溶酶体功能相关的疾病例如帕金森氏病(PD)和高雪氏病的组合物和方法。在某些实施方式中，本公开提供了表达构建物，其包含单独的或与一种或多种PD相关基因相组合的编码β‑葡糖脑苷脂酶(GBA)或其部分的转入基因。在某些实施方式中，本公开提供了通过将这些表达构建物给药到需要的对象来治疗帕金森氏病的方法。

公开(公告)号：CN111819281A

公开(公告)日：2020-10-23

申请号：CN201880081355.4

申请日：2018-10-23

Applicant: 普利维尔治疗公司

Inventor： 阿萨·阿贝利奥维奇 ,  劳拉·赫克曼 ,  赫维·莱茵

IPC: C12N15/113 ,  C12N15/86

Abstract: 本公开在一些方面涉及用于治疗神经变性疾病(例如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)和/或额颞叶痴呆(FTD)、阿兹海默氏病、高雪氏病、帕金森氏病、路易体痴呆或溶酶体贮积病)的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供了表达构建体，所述表达构建体包含编码一个或多个抑制性核酸(例如靶向C9orf72、TMEM106B、ATNX2、RPS25等)、野生型C9orf72蛋白或其部分或上述物质的任何组合的转基因。在一些实施方案中，本公开提供了通过将这些表达构建体施用到需要的对象来治疗ALS/FTD的方法。