公开(公告)号：CN108882696A

公开(公告)日：2018-11-23

申请号：CN201680074331.7

申请日：2016-10-27

申请人： 明尼苏达大学评议会 ,  重组股份有限公司 ,  得克萨斯大学体系董事会

发明人： S·C·法赫伦克鲁格 ,  D·F·卡尔森 ,  P·五十岚 ,  T·卡罗尔

IPC分类号： A01K67/00 ,  C12N5/07 ,  C12N15/85 ,  A01N1/02 ,  A61D19/04

CPC分类号： A01K67/00 ,  A01K67/0271 ,  A01K67/0276 ,  A01K2207/12 ,  A01K2207/15 ,  A01K2217/054 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/15 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/025 ,  A61D19/04 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4702 ,  C07K14/4705 ,  C07K14/4746 ,  C07K14/705 ,  C07K14/7155 ,  C12N15/85

摘要： 本发明提供了以下方法：编辑宿主基因组以敲除或消弱负责靶器官生长和/或分化的基因，和向处于胚胎期的动物注入供体干细胞以补充丧失的用于器官生长和发育的遗传信息。结果得到嵌合动物，其中经互补的组织(人类/人源化器官)匹配供体的基因型和表型。可以在一代中制得这样的器官，并且可以从患者自体中获取或生成干细胞。如本文所公开的，可以通过同时编辑细胞或胚胎中的多个基因，来创建用于互补的组织的“生态龛”。可以使用靶向核酸酶和同源介导修复(HDR)模板，在脊椎动物细胞或胚胎中，对多个基因进行打靶，从而进行编辑。