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公开(公告)号：CN111836893A
公开(公告)日：2020-10-27
申请号：CN201980011157.5
申请日：2019-01-31
Applicant: 德克萨斯大学系统董事会
IPC: C12N15/113 , C12N5/074 , A61K38/46
Abstract: 本公开内容提供了用于在有此需要的对象中治疗或预防迪谢内肌营养不良(DMD)的方法，所述方法包括向所述对象施用Cas9核酸酶或编码Cas9核酸酶的序列以及gRNA或编码gRNA的序列，其中gRNA靶向肌养蛋白基因的剪接供体或剪接接纳体位点。施用恢复了对象的心肌细胞的至少部分中的肌养蛋白表达，并且可至少部分或完全地恢复心肌收缩性。
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