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公开(公告)号：CN115885043A
公开(公告)日：2023-03-31
申请号：CN202180048248.3
申请日：2021-07-06
Applicant: 德克萨斯大学系统董事会
Inventor： 埃里克·N·奥尔森 , 朗达·S·巴塞尔-达比 , 本杰明·R·纳尔逊 , 凯瑟琳·A·马卡雷维什
IPC: C12N15/12
Abstract: 公开了用有效量的重组腺相关病毒(rAAV)病毒体来治疗对象(例如患有心肌病或处于心肌病之风险中的那些)的方法，所述rAAV病毒体包含AAV衣壳和表达盒，所述表达盒包含与启动子有效连接的编码DWORF多肽的多核苷酸。还公开了与其相关的组合物和药盒。
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