-
公开(公告)号:CN105492611A
公开(公告)日:2016-04-13
申请号:CN201480045703.4
申请日:2014-06-10
申请人: 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
摘要: 本发明提供了用于操纵靶序列的序列和/或活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了载体和载体系统、以及用于设计和使用此类载体的方法,其中这些载体和载体系统中的一些编码CRISPR复合物的一种或多种组分。还提供了在原核和真核细胞中引导CRISPR复合物形成以确保增强的靶标识别特异性并避免毒性的方法。