公开(公告)号：CN119137138A

公开(公告)日：2024-12-13

申请号：CN202380038012.0

申请日：2023-03-03

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： J·M·威尔逊 ,  C·欣德尔 ,  堀内真

IPC: C07K14/005 ,  C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N7/00

Abstract: 提供了用于治疗受试者的甲状旁腺功能减退的组合物和方法。提供了一种病毒载体，所述病毒载体包含核酸分子，所述核酸分子包括编码PTH融合蛋白的序列和引导其表达的调控序列。

公开(公告)号：CN118574935A

公开(公告)日：2024-08-30

申请号：CN202280088283.2

申请日：2022-11-11

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人 ,  阿米库斯治疗学公司

Inventor： J·霍尔多瓦 ,  J·M·威尔逊 ,  L·拉苏利-泰勒 ,  H·董 ,  S·图斯克

IPC: C12N15/861 ,  A61K48/00

Abstract: 本文提供一种重组AAV(rAAV)，其包括AAV衣壳和包装在其中的载体基因组，其中所述载体基因组包括AAV 5'反向末端重复序列(ITR)、编码任选地包括稳定化氨基酸变化的功能性hSGSH的工程化核酸序列、引导hSGSH在靶细胞中表达的调节序列和AAV 3'ITR。本文还提供一种包括于配制缓冲液中的如本文所描述的rAAV的药物组合物，以及一种治疗经诊断患有MPS IIIA的人类受试者的方法。

公开(公告)号：CN115916334A

公开(公告)日：2023-04-04

申请号：CN202180049054.5

申请日：2021-05-14

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人 ,  阿米库斯治疗学公司

Inventor： J·M·威尔逊 ,  J·豪多 ,  H·V·董 ,  R·戈夏尔 ,  S·图斯克

IPC: A61P3/00

Abstract: 本文提供了一种用于在患者中减少异常肌肉病理的进展和/或逆转异常肌肉病理的方法，其中所述患者已经被诊断患有庞贝病或被怀疑患有庞贝病。所述方法包括向所述患者施用具有AAV衣壳和包装在其中的载体基因组的重组AAV(rAAV)，其中所述载体基因组包括：(a)5'反向末端重复序列(ITR)；(b)启动子；(c)编码嵌合融合蛋白的核苷酸序列，所述嵌合融合蛋白包括信号肽和与人酸性‑α‑葡萄糖苷酶(hGAA)融合的vIGF2肽，(d)polyA；和(e)3'ITR。还提供了用于治疗患有或怀疑患有庞贝病的患者的包括本文所述的rAAV的药物组合物。

公开(公告)号：CN115803064A

公开(公告)日：2023-03-14

申请号：CN202180049076.1

申请日：2021-05-12

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： J·M·威尔逊 ,  J·豪多

IPC: A61K48/00

Abstract: 提供了一种用于将基因产物递送到有需要的患者的重组AAV(rAAV)，所述rAAV特异性地抑制所述基因产物在背根神经节(DRG)中的表达。所述rAAV包括其中包装有载体基因组的AAV衣壳，其中所述载体基因组包括：(a)在调控序列的控制下的用于所述基因产物的编码序列，所述调控序列引导所述基因产物在含有所述载体基因组的细胞中的表达；以及(b)至少八个miR靶序列，其中每个靶序列对miR‑183或miR‑182具有特异性，并且其中所述至少八个miR靶序列与所述编码序列的3′端可操作地连接。还提供了用于将基因产物递送到有需要的患者的方法和所描述的rAAV用于将基因产物递送到有需要的患者的用途。

公开(公告)号：CN114072515A

公开(公告)日：2022-02-18

申请号：CN202080049015.0

申请日：2020-04-29

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人 ,  阿米库斯治疗学公司

Inventor： J·M·威尔逊 ,  J·奥尔多瓦 ,  H·V·杜 ,  R·戈特沙尔 ,  S·图斯克

IPC: C12N15/86

Abstract: 提供了一种可用于治疗II型糖原贮积病(庞贝)病的重组腺相关病毒(rAAV)。所述rAAV包括AAV衣壳，所述AAV衣壳靶向肌肉、心脏、肾脏和中枢神经系统中的至少一种的细胞并且所述AAV衣壳中包装有载体基因组，所述载体基因组包括在调控序列的控制下编码嵌合融合蛋白的核酸序列，所述嵌合融合蛋白包括信号肽和与人酸性a‑葡萄糖苷酶hGAA780I蛋白融合的vIGF2肽，所述调控序列指导所述嵌合融合蛋白的表达。还提供了制造和使用此rAAV的方法。

公开(公告)号：CN114040980A

公开(公告)日：2022-02-11

申请号：CN202080017113.6

申请日：2020-02-26

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： J·M·威尔逊 ,  J·霍尔多瓦 ,  N·卡茨

IPC: C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  C12N15/85

Abstract: 提供了一种用于施用于克拉伯患者的组合物，所述组合物被调配用于鞘内递送重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述rAAV载体包括AAVhu68衣壳并携带人半乳糖神经酰胺酶(GALC)基因。还提供了新颖基因序列以及其用途。

公开(公告)号：CN113853208A

公开(公告)日：2021-12-28

申请号：CN202080032773.1

申请日：2020-04-28

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： K·纳姆比亚 ,  J·M·威尔逊

IPC: A61K35/761

Abstract: 本文提供新型AAV衣壳和包含其的rAAV。在一个实施例中，相比于现有技术AAV，采用新型AAV衣壳的载体展示增加的所选靶组织的转导。

公开(公告)号：CN113853209B

公开(公告)日：2024-12-13

申请号：CN202080033196.8

申请日：2020-04-28

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： K·纳姆比亚 ,  J·M·威尔逊 ,  王强

IPC: A61K35/761

Abstract: 本文提供新型AAV衣壳和包含其的rAAV。在一个实施例中，相比于现有技术AAV，采用新型AAV衣壳的载体展示增加的所选靶组织的转导。

公开(公告)号：CN118956781A

公开(公告)日：2024-11-15

申请号：CN202411106261.1

申请日：2018-02-27

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： J·M·威尔逊 ,  王强 ,  A·吉尔斯 ,  K·特纳

IPC: C12N7/01 ,  C07K14/015 ,  C12N15/35 ,  C12N15/864 ,  C12R1/93

Abstract: 提供了腺相关病毒(AAV)进化枝F载体及其用途。一种重组腺相关病毒(rAAV)载体，其包含在生产系统中产生的AAVhu68衣壳，所述生产系统包含SEQ ID NO:1的核苷酸序列或与其具有至少75％同一性的序列，其编码SEQ ID NO:2。AAVhu68衣壳包含SEQ ID NO:2的氨基酸序列中的天冬酰胺‑甘氨酸对中高度脱酰胺的天冬酰胺残基的亚群。还提供了含有所述rAAV的组合物及其用途。另外，提供了具有工程化AAV衣壳的rAAV，所述工程化AAV衣壳包含参考所述AAVhu68vp1编号具有氨基酸位置157处的Val的vp1或vp2蛋白的至少一个亚群。

公开(公告)号：CN116670152A

公开(公告)日：2023-08-29

申请号：CN202180085871.6

申请日：2021-12-01

Applicant: 宾夕法尼亚州大学信托人

Inventor： J·M·威尔逊 ,  J·J·西姆斯 ,  Y·元

IPC: C07K14/005

Abstract: 本文提供了组合物，所述组合物包含与重组载体的靶向蛋白连接或插入重组载体的靶向蛋白中的靶向肽，所述重组载体具有至少一个外源肽，所述外源肽包括N‑x‑(T/I/V/A)‑(K/R)(SEQ ID NO:47)的氨基酸序列。提供了提供具有突变衣壳或包膜蛋白的此类缀合物、靶向肽或重组载体的组合物以及其用途。