公开(公告)号：CN119876204A

公开(公告)日：2025-04-25

申请号：CN202411904805.9

申请日：2024-12-23

Applicant: 南开大学 ,  清华大学深圳国际研究生院

Inventor： 席真 ,  谭英 ,  蒋宇扬 ,  方凯鑫 ,  欧阳木子 ,  谭春燕

IPC: C12N15/62 ,  C07K19/00 ,  C12N15/85 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K38/08 ,  A61K38/10 ,  A61K47/55 ,  A61K47/65 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P37/02 ,  A61P3/00 ,  A61P25/00 ,  A61P29/00

Abstract: 本发明属于基因治疗领域，涉及一种靶向降解目的蛋白的DNA分子及应用。所述DNA分子包括至少一组D‑PROTAC单元，每组D‑PROTAC单元包括至少一个编码泛素连接酶靶向肽的第一DNA链段、至少一个编码目的蛋白靶向肽的第二DNA链段，相邻的第一DNA链段和第二DNA链段之间任选设置有编码连接肽的第三DNA链段。本发明成功构建了一种基因治疗特异性PROTAC分子模型，证明了基因治疗法在PROTAC抗癌新药研发与应用方面的巨大潜力，创新了PROTAC技术的作用模式，为基因疗法扩展了新的治疗应用场景。