公开(公告)号：CN118286455A

公开(公告)日：2024-07-05

申请号：CN202410394703.0

申请日：2024-04-02

Applicant: 南京大学

Inventor： 陈熹 ,  李知宗 ,  张辰宇 ,  杜兴虎 ,  陈鹏璐 ,  潘金梦 ,  刘丁

IPC: A61K47/64 ,  C12N15/113 ,  C12N15/64 ,  A61K31/713 ,  A61P25/14 ,  A61P25/00

Abstract: 本申请提供了一种用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA质粒递送系统，递送系统包括：携带有能够用于治疗脊髓小脑性共济失调Ⅲ型的RNA片段的质粒；RNA片段为能够抑制或阻碍mATXN3基因表达的siRNA。与现有技术相比，该递送系统具有几个关键优势：提升了传递方法的安全性，不会在生物体中引起组织炎症或免疫浸润；靶向标签的设置提升了传递的精确性和效率；通过静脉注射成功将mATXN3‑siRNA传递到小脑皮层和脊髓小脑束，为SCA3提供了一种治疗途径，降低了生产成本，显著减少了反复手术的必要性。