公开(公告)号：CN118105525A

公开(公告)日：2024-05-31

申请号：CN202410029897.4

申请日：2024-01-08

Applicant: 南京大学

Inventor： 张辰宇 ,  郭经纬 ,  邹倩 ,  许佳玮 ,  陈熹

IPC: A61K48/00 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/428 ,  A61K47/46 ,  A61K47/42 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10

Abstract: 本申请提供了靶向抑制TDP‑43的递送系统，包括：能够抑制TDP‑43基因表达的RNA和递送载体；递送载体与靶向元件在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，抑制目标组织中TDP‑43的表达；抑制TDP‑43基因表达的RNA为：启动子元件及TDP‑43‑siRNA。与现有技术相对比，本发明具有以下优点：本发明提供的用于肌萎缩侧索硬化症的靶向抑制TDP‑43递送系统，此类载体作为成熟的注入物，最终发挥效果的RNA序列由内源性外泌体包裹输送，不存在免疫反应，外泌体安全性极高。该递送系统可以递送各类小分子RNA，通用性强。并且病毒载体的制备要比外泌体或是蛋白质、多肽等物质的制备便宜地多，经济性好。