公开(公告)号：CN119367548A

公开(公告)日：2025-01-28

申请号：CN202411510029.4

申请日：2024-10-28

Applicant: 南京大学

Inventor： 陈熹 ,  殷鑫 ,  艾仔海尔.艾尼瓦尔 ,  陈杰豪

IPC: A61K47/46 ,  A61K47/42 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61P21/00 ,  C12N15/85 ,  C12N15/113 ,  C07K7/06

Abstract: 本申请提供了靶向抑制GDF8的递送系统，包括能够抑制GDF8基因表达的RNA和递送载体；携带此RNA的递送载体与靶向元件在哺乳动物的器官组织中自组装形成复合结构，复合结构通过靶向元件寻找并将能够抑制GDF8基因表达的RNA送入目标组织，抑制目标组织中GDF8表达。本申请的有益效果为：本申请利用siRNA体内自组装传输系统，开发了肿瘤诱导的肌肉萎缩病症的靶向治疗方式；该方式能够以哺乳动物自身器官作为天然生物反应器，利用内源miRNA分泌机制，组装、加工、分泌能够靶向GDF8的外泌体包裹的siRNA至循环系统，并最终有效传递siRNA药物进入肌肉，治疗肿瘤诱导的肌肉萎缩病症。