公开(公告)号：CN118715316A

公开(公告)日：2024-09-27

申请号：CN202380022168.X

申请日：2023-10-07

申请人： 凌意(杭州)生物科技有限公司

发明人： 林卿 ,  陈意雄 ,  盛晓菁 ,  蒋天祺 ,  吴强

IPC分类号： C12N5/0783 ,  C07K14/725 ,  A61K38/47

摘要： 本公开提供编码GCase蛋白的密码子优化的GBA1多核苷酸，其中部分编码序列偏离野生型。本公开还提供含有所公开的多核苷酸的表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物。此外，还提供这些多核苷酸、表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物的方法和应用，包括与GCase缺乏相关的疾病或病症的治疗。

公开(公告)号：CN118715025A

公开(公告)日：2024-09-27

申请号：CN202380022169.4

申请日：2023-10-07

申请人： 凌意(杭州)生物科技有限公司

发明人： 林卿 ,  陈意雄 ,  盛晓菁 ,  蒋天祺 ,  吴强

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/861

摘要： 本公开提供表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物。所述表达构建体包含与感兴趣的多核苷酸序列可操作连接的转录调控元件，其中所述表达构建体包含启动子、增强子和任选的内含子，所述增强子位于所述启动子的上游。本发明还提供表达构建体、载体、病毒颗粒或组合物的用途。