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发明公开
通过突变PUS1蛋白构建贫血小鼠模型的方法和应用审中-实审

公开(公告)号：CN116751820A

公开(公告)日：2023-09-15

申请号：CN202310335299.5

申请日：2023-03-31

Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 细胞生态海河实验室

Inventor： 初雅婧 , 袁卫平 , 石得阳

IPC: C12N15/90 , C12N15/61 , C12N15/113 , C12N9/22 , A01K67/027 , A61K49/00

Abstract: 本发明公开了一种通过突变PUS1蛋白构建贫血小鼠模型的方法和应用。本发明利用CRISPR‑Cas9基因编辑技术，在基因水平使Pus1基因发生包括点突变和移码突变在内的原位突变，从而导致PUS1蛋白失活或缺失，获得两种表现为贫血的小鼠模型。两种PUS1突变小鼠均表现为外周血血红蛋白水平降低、骨髓红系发育阻滞及假尿嘧啶修饰的缺失。本发明小鼠模型可以有效地实现对贫血及红系发育阻滞的潜在药物进行体内的定性和/或定量的评价，具有广阔的应用前景。

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