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公开(公告)号：CN118325904B
公开(公告)日：2024-10-01
申请号：CN202410772696.3
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
Abstract: 本发明公开了一种sgRNA，所述sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑21之一所示。本公开提供的sgRNA可高效敲除或敲降人类的HLA‑A基因，并且几乎全部覆盖中国人群HLA‑A基因型的sgRNA。本公开提供的sgRNA具有高度的靶向性，在人造血细胞中敲除或敲降HLA‑A基因后对其HLA‑B、HLA‑C和HLA‑II类分子的表达无显著影响，细胞毒性低，在基因治疗方面显示出明显优势，在细胞治疗领域具有很大的临床应用前景。
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公开(公告)号：CN118325842B
公开(公告)日：2025-01-24
申请号：CN202410772710.X
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
IPC: C12N5/10 , C12N15/113 , C12N9/22 , A61K35/28 , A61P7/00
Abstract: 本发明公开了一种工程化的细胞及其应用，所述工程化的细胞与野生型的相比，缺少或降低HLA‑A蛋白和/或HLA‑B蛋白的表达。本发明公开的工程化的细胞可以显著减少人造血细胞输注后的免疫排斥反应，同时在体内的植入率和长期重建能力显著提高，该细胞将显著扩大已有脐血和骨髓供体库的使用，减少招募大量供体以匹配受体的需要，增加HLA匹配供者的概率，从而扩大临床级同种异体细胞的输注。工程化的细胞作为通用细胞的来源，可实现HLA匹配的现货型细胞疗法，具有重要的临床移植治疗前景。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：CN115300483B
公开(公告)日：2023-10-24
申请号：CN202210987675.4
申请日：2022-08-17
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 细胞生态海河实验室 , 西南交通大学
Abstract: 本发明提供了一种具有高细胞吞噬率的超小仿贻贝脂质纳米颗粒的制备方法、制备的产品以及药物施用的用途。本发明制备得到的聚多巴胺修饰脂质纳米颗粒，具有较好的生物相容性，细胞亲和力和细胞粘附性，并改善了纳米颗粒的水分散性，优化了纳米颗粒粒径，增强了体内细胞递送能力，提高了生物利用度。
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公开(公告)号：CN118325904A
公开(公告)日：2024-07-12
申请号：CN202410772696.3
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
Abstract: 本发明公开了一种sgRNA，所述sgRNA的核苷酸序列如SEQ ID No.1‑21之一所示。本公开提供的sgRNA可高效敲除或敲降人类的HLA‑A基因，并且几乎全部覆盖中国人群HLA‑A基因型的sgRNA。本公开提供的sgRNA具有高度的靶向性，在人造血细胞中敲除或敲降HLA‑A基因后对其HLA‑B、HLA‑C和HLA‑II类分子的表达无显著影响，细胞毒性低，在基因治疗方面显示出明显优势，在细胞治疗领域具有很大的临床应用前景。
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公开(公告)号：CN118325842A
公开(公告)日：2024-07-12
申请号：CN202410772710.X
申请日：2024-06-17
Applicant: 天海元祺生物科技(天津)有限公司 , 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 河北雄安元祺生物科技有限公司
IPC: C12N5/10 , C12N15/113 , C12N9/22 , A61K35/28 , A61P7/00
Abstract: 本发明公开了一种工程化的细胞及其应用，所述工程化的细胞与野生型的相比，缺少或降低HLA‑A蛋白和/或HLA‑B蛋白的表达。本发明公开的工程化的细胞可以显著减少人造血细胞输注后的免疫排斥反应，同时在体内的植入率和长期重建能力显著提高，该细胞将显著扩大已有脐血和骨髓供体库的使用，减少招募大量供体以匹配受体的需要，增加HLA匹配供者的概率，从而扩大临床级同种异体细胞的输注。工程化的细胞作为通用细胞的来源，可实现HLA匹配的现货型细胞疗法，具有重要的临床移植治疗前景。
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公开(公告)号：CN117165588A
公开(公告)日：2023-12-05
申请号：CN202310930746.1
申请日：2023-07-26
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
IPC: C12N15/113 , C12N9/22 , C07K19/00 , C12N15/62 , C12N15/867
Abstract: 本申请涉及一种小型高效的CRISPRa内源性基因转录激活工具，具体为一种基于UniCas12f基因编辑系统改造的融合蛋白和向导RNA、以及包含所述融合蛋白和向导RNA的转录激活体系dCasMINI‑SAM。本申请还保护将所述改造的向导RNA和dCasMINI‑SAM体系用于内源基因转录激活调控，或用于在细胞内进行基因激活表达的应用。本申请的转录激活工具极大的改善了对内源性基因位点的激活效果，且可以同时对内源性多个基因同时进行激活，具有广阔的应用潜力。
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公开(公告)号：CN115300483A
公开(公告)日：2022-11-08
申请号：CN202210987675.4
申请日：2022-08-17
Applicant: 中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所) , 细胞生态海河实验室 , 西南交通大学
Abstract: 本发明提供了一种具有高细胞吞噬率的超小仿贻贝脂质纳米颗粒的制备方法、制备的产品以及药物施用的用途。本发明制备得到的聚多巴胺修饰脂质纳米颗粒，具有较好的生物相容性，细胞亲和力和细胞粘附性，并改善了纳米颗粒的水分散性，优化了纳米颗粒粒径，增强了体内细胞递送能力，提高了生物利用度。
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