公开(公告)号：CN119101708A

公开(公告)日：2024-12-10

申请号：CN202411234614.6

申请日：2024-09-04

Applicant: 上海交通大学医学院附属第九人民医院

Inventor： 傅伊甸 ,  阳志 ,  范先群

IPC: C12N15/864 ,  C12N15/55 ,  C12N15/113 ,  C12N15/64 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61P27/02

Abstract: 本发明提供了一种双AAV载体系统及其构建方法和应用，双AAV载体系统，包括AAV2‑PE‑N载体和AAV2‑PE‑C载体，AAV‑PE‑N载体包含编码epegRNA、nsgRNA和nCas9的氨基前末端的DNA序列；AAV‑PE‑C载体包含编码nCas9的羧基后末端和逆转录酶截断体的DNA序列；epegRNA可识别PDE6B的突变位点，AAV2‑PE‑N载体和AAV2‑PE‑C载体联合用于治疗视网膜色素变性；本发明提供的双AAV载体系统在RP动物模型中可以修复致病突变PDE6B，为开展RP基因治疗的临床前研究提供理论支持，赋能个体化治疗及精准医疗。