公开(公告)号：CN118059118A

公开(公告)日：2024-05-24

申请号：CN202410054022.X

申请日：2024-01-13

Applicant: 上海交通大学

Inventor： 张川 ,  黄洋洋 ,  江凯 ,  刘雨禾 ,  崔浩楠 ,  张楷青

IPC: A61K31/713 ,  A61K47/54 ,  A61K47/52 ,  A61P27/02

Abstract: 本发明提供了一种抑制NFKBIZ基因表达的药物组合物和应用，属于生物医药技术领域。本发明设计得到能够靶向调控NFKBIZ基因表达的双链核酸分子，通过验证核酸分子的基因调控效率，筛选得到多个核酸分子能够抑制NFKBIZ基因的表达，并且在蛋白层面上实现了高效抑制IκB‑ζ蛋白表达的目的。同时本发明验证了上述核酸分子和靶向配体分子偶联形成的药物组合物在眼部疾病中的应用，该药物组合物能够解决现有小分子免疫调节药物递送效率低、治疗效果差的问题，赋予小核酸药物组织靶向递送功能，具有药效作用时间长、副作用小等优势；此外，所述药物组合物成分简单、合成容易，具有较好的转化应用前景。