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公开(公告)号：CN119185321A
公开(公告)日：2024-12-27
申请号：CN202411363239.5
申请日：2024-09-27
Applicant: 上海交通大学
Abstract: 本发明公开了地昔帕明的新用途。所述用途为地昔帕明在帮助治疗Ⅱ型歌舞伎综合征方面的应用。本发明研究发现地昔帕明药物的新用途，能够针对CaMKII进行靶向干预，在神经元突触可塑性水平进行LTP缺陷的治疗，使得Utx基因变异导致异常的神经突触可塑性得到恢复，从而缓解治疗Utx基因变异导致的歌舞伎综合征。本发明通过实验证明，地昔帕明药物能有效在蛋白水平上提高CaMKII的活性，也能够在电生理水平上使LTP恢复至野生型小鼠水平，从而使得Utx基因敲除小鼠异常的神经突触可塑性得到恢复，为治疗Ⅱ型歌舞伎综合征提供一种新的药物和治疗思路。
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