公开(公告)号：CN118000419A

公开(公告)日：2024-05-10

申请号：CN202311628291.4

申请日：2018-08-10

Applicant: 儿童医疗中心有限公司

Inventor： 马克·布德 ,  凯瑟琳·古拉

IPC: A23L33/115 ,  A23L33/12 ,  A61K9/107 ,  A61K35/60 ,  A61K31/23 ,  A61K31/202 ,  A61K31/355 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/24 ,  A61P29/00

Abstract: 本文描述了包含鱼油和中链甘油三酸酯(MCT)和/或ω‑3脂肪酸和中链甘油三酸酯(MCT)的乳剂组合物。在一些实施方式中，组合物进一步包含例如α‑生育酚或一种或多种脂肪酸。本文进一步提供了使用该组合物例如向受试者提供营养(例如肠外营养)和/或对本文所述的某些病症进行治疗或预防的方法。

公开(公告)号：CN110809582B

公开(公告)日：2023-12-22

申请号：CN201880043709.6

申请日：2018-05-01

Applicant: 儿童医疗中心有限公司

Inventor： 弗雷德里克·W·阿尔特 ,  田明 ,  郑慧玲

IPC: C07K14/725 ,  C07K16/18 ,  C07K16/28 ,  A61K35/17 ,  A61K39/395 ,  A61K45/06 ,  G01N33/574

Abstract: 本文描述的是新的抗PD1抗体试剂(例如，抗体、其抗原结合片段和/或嵌合抗原受体)。本文还描述了包含所公开的抗体试剂的抗体‑药物缀合物或试剂盒，以及通过给予所公开的抗体试剂来治疗癌症的方法。

公开(公告)号：CN116710481A

公开(公告)日：2023-09-05

申请号：CN202180083143.1

申请日：2021-10-07

Applicant: 辉瑞公司 ,  儿童医疗中心有限公司

Inventor： F·威奥 ,  O·V·科瓦连科 ,  C·S·张 ,  吴迪 ,  N·A·马泽 ,  蒋先慧

IPC: C07K16/28 ,  C12N15/13 ,  A61K39/395 ,  A61P29/00 ,  A61P17/00 ,  A61P1/00 ,  A61P11/02 ,  A61P11/06 ,  A61P37/08 ,  A61P11/00 ,  A61P1/16 ,  A61P13/12 ,  A61P37/06 ,  A61P3/10 ,  A61P25/28 ,  A61P19/02 ,  A61P17/06 ,  A61P1/04

Abstract: 提供了特异性结合分化簇1a(CD1a)的抗体及其抗原结合片段。实施方案包括使用所述抗体及其抗原结合片段的用途和相关方法。

公开(公告)号：CN116536272A

公开(公告)日：2023-08-04

申请号：CN202310540490.3

申请日：2019-04-05

Applicant: 儿童医疗中心有限公司

Inventor： Y·张 ,  S·马托巴

IPC: C12N5/10 ,  C12N15/877 ,  C12N15/113 ,  C12N15/89 ,  C12N15/53

Abstract: 本发明涉及用于体细胞重新编程和调整印记的组合物和方法。本发明提供用于改善克隆效率和调整印记控制区域的方法。在具体实施方案中，本发明提供用于激活印记控制区域中被阻遏的等位基因，从而治疗印记相关病变的方法。在其它实施方案中，本发明提供用于改善体细胞核转移效率的方法，其牵涉Xist敲除的供体细胞中的Kdm4d过度表达。

公开(公告)号：CN109554350B

公开(公告)日：2022-09-23

申请号：CN201810979764.8

申请日：2013-11-27

Applicant: 儿童医疗中心有限公司

Inventor： 斯图尔特·H·奥尔金 ,  丹尼尔·E·鲍尔 ,  徐剑

IPC: C12N5/10 ,  C12N15/85 ,  A61K38/46 ,  A61K35/12 ,  A61P7/06 ,  C12N15/01 ,  C12N9/22

Abstract: 本文提供了通过在基因组水平上破坏BCL11A表达以增加细胞中胎儿血红蛋白水平的方法以及组合物。本文还提供了涉及通过胎儿血红蛋白水平的再诱导来治疗血红蛋白病的方法以及组合物。

公开(公告)号：CN114555100A

公开(公告)日：2022-05-27

申请号：CN202080068974.7

申请日：2020-10-01

Applicant: 儿童医疗中心有限公司 ,  达纳-法伯癌症研究所有限公司

Inventor： A·比菲 ,  M·佩维亚尼

IPC: A61K35/28 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28 ,  C12N5/079

Abstract: 本公开的特征在于用于治疗阿尔兹海默症的方法和组合物。所公开的方法包括向患有或易患阿尔兹海默症的受试者给药造血干祖细胞，所述造血干祖细胞表达至少一种神经保护剂，诸如ApoE2、Trem2和/或金属硫蛋白。

公开(公告)号：CN114245803A

公开(公告)日：2022-03-25

申请号：CN202080055641.0

申请日：2020-08-06

Applicant: 儿童医疗中心有限公司 ,  达纳-法伯癌症研究所有限公司

Inventor： A·比菲 ,  A·蒙特佩洛索

IPC: C07K14/715 ,  C12N15/10 ,  C12N15/90

Abstract: 本公开的特征在于CX3CR1半合子及/或纯合子缺陷细胞和使用此类细胞用于治疗代谢病症或神经系统病症的方法。所公开的方法包括用于制备和修饰CX3CR1半合子及/或纯合子缺陷细胞诸如造血干祖细胞的方法。其他公开的方法包括治疗患有或易患代谢疾病或神经系统疾病的受试者的方法，包括向所述受试者给药包含半合子及/或纯合子缺陷CX3CR1细胞的组合物。所述CX3CR1半合子及/或纯合子缺陷细胞可以经修饰以具有编码治疗性多肽或多核苷酸的核酸分子。

公开(公告)号：CN112852812A

公开(公告)日：2021-05-28

申请号：CN202110147261.6

申请日：2015-04-24

Applicant: 儿童医疗中心有限公司

Inventor： 迈克尔·米尔索姆 ,  戴维·A·威廉姆斯 ,  理查德·格雷戈里

IPC: C12N15/113

Abstract: 本文的实施方式提供了用于RNA聚合酶II表达的专门设计的合成的BCL11A靶向microRNA；以及通过增加胎儿血红蛋白水平的表达水平而用于治疗血红蛋白病(例如镰状细胞疾病或地中海贫血)的方法。在具体的说明性实施方式中，本发明部分提供了用于在造血细胞和造血前体细胞(包括红细胞、红系祖细胞和胚胎干细胞)中实现基因治疗的改进的组合物和方法。本发明进一步提供了用于治疗与造血相关的紊乱的改进的基因治疗方法。

公开(公告)号：CN112672739A

公开(公告)日：2021-04-16

申请号：CN201980059268.3

申请日：2019-07-12

Applicant: 儿童医疗中心有限公司

Inventor： 亚历杭德罗·古铁雷斯 ,  劳拉·欣泽

IPC: A61K31/167 ,  A61K31/4196 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4709

Abstract: 本文描述了用于治疗癌症的方法和组合物。本发明的方面涉及向患有癌症的受试者给予天冬酰胺酶和抑制GSK3α的药剂。本发明的另一方面涉及向患有癌症的受试者给予天冬酰胺酶，所述癌症包含GSK3α中的失活突变。

公开(公告)号：CN112423791A

公开(公告)日：2021-02-26

申请号：CN201980030614.5

申请日：2019-03-05

Applicant: 儿童医疗中心有限公司 ,  洛桑联邦理工学院

Inventor： J·R·霍尔特 ,  Y·阿萨伊 ,  P·A·索拉纳斯维加 ,  B·施耐德

IPC: A61K48/00 ,  C07K14/47 ,  C12N15/11 ,  C12N15/86 ,  C12N15/861

Abstract: 本文提供将核酸有效地递送至耳蜗和前庭细胞的材料和方法，以及治疗与基因缺陷相关的感觉转导障碍的方法。