用于使用H1启动子表达CRISPR向导RNA的组合物和方法

    公开(公告)号:CN114686483A

    公开(公告)日:2022-07-01

    申请号:CN202210275762.7

    申请日:2015-06-16

    Abstract: 本发明涉及用于使用H1启动子表达CRISPR向导RNA的组合物和方法。本公开主题提供用于使用H1启动子表达CRISPR向导RNA的组合物和方法。具体而言,提供了组合物和方法,其用于使用H1启动子来表达具有5'核苷酸的改变特异性的CRISPR向导RNA(gRNA),以及使用H1启动子序列作为双向启动子来同时表达Cas9核酸酶和gRNA。还提供了组合物和方法,其通过使用RNA核酶和可调节的适体酶在体内表达和调节gRNA表达。

    用于改善认知功能的方法和组合物

    公开(公告)号:CN109662964A

    公开(公告)日:2019-04-23

    申请号:CN201811552897.3

    申请日:2011-02-09

    Abstract: 左乙拉西坦或其药学上可接受的盐与多奈哌齐或其药学上可接受的盐相组合在制备药物中的用途,所述药物用于在有需要的或处于患有所述障碍风险中的受试者中治疗或改进认知功能,所述受试者具有与认知缺损相关的中枢神经系统障碍或处于患有所述障碍风险中,包括但不限于,患有或处于患有与年龄相关的认知缺损、轻度认知缺损(MCI)、痴呆、阿尔茨海默氏病(AD)、前驱AD、创伤后精神紧张性障碍(PTSD)、精神分裂症、肌萎缩性侧索硬化(ALS),以及与癌症治疗相关的认知缺损风险中的受试者。

Patent Agency Ranking