- 专利标题： PCSK9 endonuclease variants, compositions, and methods of use
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申请号： US16753117申请日： 2018-10-04
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公开(公告)号： US11779654B2公开(公告)日： 2023-10-10
- 发明人: Jordan Jarjour , Kyle Havens , Michael Certo , Max Echterling
- 申请人： 2seventy bio, Inc.
- 申请人地址： US MA Cambridge
- 专利权人： 2SEVENTY BIO, INC.
- 当前专利权人： 2SEVENTY BIO, INC.
- 当前专利权人地址： US MA Cambridge
- 代理机构： Panitch Schwarze Belisario & Nadel LLP
- 代理商 Stephany G. Small; Travis W. Bliss
- 国际申请： PCT/US2018/054365 2018.10.04
- 国际公布： WO2019/070974A 2019.04.11
- 进入国家日期： 2020-04-02
- 主分类号： A61K48/00
- IPC分类号： A61K48/00 ; A61P3/06 ; C12N9/22 ; C12N9/64 ; C12N15/63 ; C12N15/90
摘要：
The present disclosure provides improved genome editing compositions and methods for editing a PCSK9 gene. The disclosure further provides genome edited cells for the prevention, treatment, or amelioration of at least one symptom of hypercholesterolemia or a condition associated therewith.
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