本发明公开了多核糖核苷酸核苷转移酶1抑制剂的制药应用。本发明筛选出抑制PNPT1蛋白功能的活性小分子，并且胞质内dsRNAs的水平来表征PNPT1的活性小分子的有效性。通过胞质中dsRNAs的JS2染色，在活性小分子中筛选出化合物chemdiv ID：G756‑0627。通过Western Blot考察活性小分子能抑制PNPT1的表达，CCK‑8和Annexin V/PI染色检测细胞增殖和凋亡；另外，通过A549移植瘤裸鼠上验证，小鼠给予活性小分子NO.G756‑0627能有效地抑制肿瘤的生长，进而达到抗肿瘤的效果。