公开(公告)号：CN115487315A

公开(公告)日：2022-12-20

申请号：CN202210417707.7

申请日：2022-04-20

Applicant: 暨南大学 ,  中国科学院广州生物医药与健康研究院

Inventor： 闫森 ,  李晓江 ,  李世华 ,  赖良学 ,  郑潇 ,  李彩娟 ,  林颖琪 ,  涂著池

IPC: A61K48/00 ,  A61P25/14 ,  C12N15/864 ,  C12N15/113 ,  C12N15/55

Abstract: 本发明涉及一种治疗亨廷顿病的药物。该药物利用CRISPR/Cas基因编辑技术将人突变的HTT基因第一外显子替换为人正常HTT基因第一外显子，该药物包括供体AAV载体和Cas蛋白AAV载体，供体AAV载体包括人正常HTT基因第一外显子和用于表达sgRNA的gRNA表达元件，Cas蛋白AAV载体，包括用于表达Cas蛋白的Cas蛋白表达元件。该药物能从基因组中对突变的HTT基因进行修复，与传统治疗亨廷顿病的药物相比效果更好且作用时间长。

公开(公告)号：CN107988256A

公开(公告)日：2018-05-04

申请号：CN201711251907.5

申请日：2017-12-01

Applicant: 暨南大学 ,  中国科学院广州生物医药与健康研究院

Inventor： 闫森 ,  李晓江 ,  赖良学 ,  李世华

IPC: C12N15/85 ,  C12N15/90 ,  C12N15/877 ,  A01K67/027

Abstract: 本发明公开了一种人亨廷顿基因敲入用重组载体及其构建方法和在模型猪构建中的应用。本发明首次通过定点基因敲入人突变的亨廷顿外显子基因，且首次利用CRISPR/Cas9技术定点敲入致病基因，通过优化sgRNA，优化供体载体，提高了基因敲入阳性克隆细胞的概率，与猪体细胞核移植技术结合提高了直接获得阳性的基因敲入猪的概率，获得了人亨廷顿疾病基因敲入的小型猪，证明该方法用于构建基因修饰猪的高效可行性。本发明构建的亨廷顿基因敲入模型猪可产生典型的呼吸障碍、运动障碍等与人类亨廷顿疾病相类似的行为学特征并能进行稳定的可遗传的传代，为人类研究亨廷顿疾病提供可靠的模型，并能够确保数量以能用于药物筛选，以及基因治疗干细胞治疗等，可以成为人类良好的疾病模型。

公开(公告)号：CN215739644U

公开(公告)日：2022-02-08

申请号：CN202121876785.0

申请日：2021-08-11

Applicant: 暨南大学 ,  中国科学院广州生物医药与健康研究院

Inventor： 闫森 ,  宋熙辰 ,  涂著池 ,  李晓江 ,  赖良学 ,  李世华

IPC: A61D7/00

Abstract: 本实用新型涉及一种动物脑组织灌流装置，动物脑组织灌流装置包括水箱，所述水箱设有用于存储灌流介质的容纳腔；灌流组件，所述灌流组件包括灌流泵和转速控制器，所述灌流泵包括第一进水口和第一出水口，所述转速控制器与所述灌流泵电连接，所述第一进水口与所述容纳腔连通；灌流接头，所述灌流接头与所述第一出水口连通。在对动物脑组织进行灌流过程中，动物脑组织灌流装置能够以稳定的流速进行灌流，避免了在灌流后，由于动物脑组织灌流不完全，导致难以获得理想的脑组织，提高了动物灌流脑组织的易得性，同时，也降低了实验员的作业强度。