- 专利标题： METHODS FOR THE TREATMENT OF LEBER CONGENITAL AMAUROSIS
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申请号： US15692669申请日： 2017-08-31
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公开(公告)号： US20180016579A1公开(公告)日： 2018-01-18
- 发明人: Jean-Michel ROZET , Antoine KICHLER , Isabelle PERRAULT , Josseline KAPLAN , Xavier GERARD , Daniel SCHERMAN , M. Arnold MUNNICH
- 申请人： Jean-Michel ROZET , Antoine KICHLER , Isabelle PERRAULT , Josseline KAPLAN , Xavier GERARD , Daniel SCHERMAN , M. Arnold MUNNICH
- 申请人地址： FR Paris FR Paris 16 FR Evry FR Paris FR Paris FR Evry Cedex FR Paris 4eme
- 专利权人： INSERM (Institut National de la Sante et de la Rec herche Medicale),CNRS (Centre National de la Recherche Scientifique ),GENETHON,UNIVERSITE PARIS DESCARTES,ENSCP - Chimie ParisTech - Ecole Nationale Superie ure de Chimie de Paris,Universite d'Evry-Val-d'Essonne,ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS
- 当前专利权人： INSERM (Institut National de la Sante et de la Rec herche Medicale),CNRS (Centre National de la Recherche Scientifique ),GENETHON,UNIVERSITE PARIS DESCARTES,ENSCP - Chimie ParisTech - Ecole Nationale Superie ure de Chimie de Paris,Universite d'Evry-Val-d'Essonne,ASSISTANCE PUBLIQUE HOPITAUX DE PARIS
- 当前专利权人地址： FR Paris FR Paris 16 FR Evry FR Paris FR Paris FR Evry Cedex FR Paris 4eme
- 优先权： EP11305735.0 20110610
- 主分类号： C12N15/113
- IPC分类号： C12N15/113 ; A61K48/00
摘要：
The present invention relates to a method for treating a Leber congenital amaurosis in a patient harbouring the mutation c.2991+1655 A>G in the CEP290 gene, comprising the step of administering to said patient at least one antisense oligonucleotide complementary to nucleic acid sequence that is necessary for preventing splicing of the cryptic exon inserted into the mutant c.2291+1655 A>G CEP290 mRNA
公开/授权文献
- US10597654B2 Methods for the treatment of Leber congenital amaurosis 公开/授权日：2020-03-24
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