- 专利标题： Materials and methods for treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency
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申请号： US15779836申请日： 2016-12-01
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公开(公告)号： US11851653B2公开(公告)日： 2023-12-26
- 发明人: Chad Albert Cowan , Roman Lvovitch Bogorad , Jeffrey Li , Ante Sven Lundberg , Matthias Johannes John , Jeffrey William Stebbins , Thao Thi Nguyen
- 申请人： CRISPR THERAPEUTICS AG
- 专利权人： CRISPR THERAPEUTICS AG
- 当前专利权人： CRISPR THERAPEUTICS AG
- 当前专利权人地址： CH Zug
- 代理机构： Sheppard, Mullin, Richter & Hampton LLP
- 国际申请： PCT/IB2016/001845 2016.12.01
- 国际公布： WO2017/093804A 2017.06.08
- 进入国家日期： 2018-05-29
- 主分类号： C12N9/22
- IPC分类号： C12N9/22 ; C12N15/11 ; C12N15/10 ; A61K9/00 ; A61K31/7088 ; A61K48/00
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with Alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) both ex vivo and in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing the SERPINA1 gene in a cell by genome editing.
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