在肝脏中高表达人源葡萄糖脑苷脂酶基因的表达框

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CN118086341B 在肝脏中高表达人源葡萄糖脑苷脂酶基因的表达框有权

摘要：

本公开涉及在肝脏中高表达人源葡萄糖脑苷脂酶基因的表达框，本公开具体涉及一种编码GCase蛋白的GBA1基因的表达框。此外，本公开还涉及包含本公开的GBA1基因表达框的载体、病毒颗粒和组合物，以及在制备用于治疗与GCase缺乏相关疾病的基因疗法中的用途。

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IPC分类:

C	化学；冶金
C12	生物化学；啤酒；烈性酒；果汁酒；醋；微生物学；酶学；突变或遗传工程
C12N	微生物或酶；其组合物；繁殖、保藏或维持微生物；变异或遗传工程；培养基（微生物学的试验介质入C12Q1/00）。
C12N15/00	突变或遗传工程；遗传工程涉及的DNA或RNA，载体（如质粒）或其分离、制备或纯化；所使用的宿主（突变体或遗传工程制备的微生物本身入C12N1/00、C12N5/00、C12N7/00；新的植物入A01H；用组织培养技术再生植物入A01H4/00；新的动物入A01K67/00；含有插入活体细胞的遗传物质以治疗遗传疾病的药剂的应用，基因疗法入A61K48/00，一般肽入C07K）
C12N15/09	.DNA重组技术
C12N15/11	..DNA或RNA片段；其修饰形成（不用于重组技术的DNA或RNA入C07H21/00）
C12N15/52	...编码酶或酶原的基因
C12N15/55	....水解酶（3）
C12N15/56	.....作用于糖基化合物上（3.2），如淀粉酶、半乳糖苷酶、溶菌酶